贝赫切特综合征
别名：贝赫切特氏综合征概述
白塞病是一累及多系统、多器官的全身性疾病，基本病理改变为血管炎。主要分布在东亚、中东和地中海地区。病因与发病机制尚不完全清楚，一般认为其中涉及免疫机制失调的因素。由于缺乏实验室诊断指标，主要根据患者临床表现作出诊断。本病没有有效的根治方法。眼、中枢神经及大血管等重要器官或系统受累者，预后不佳。
1937年土耳其皮肤病医师Behcet报道了一组以口腔溃疡、生殖器溃疡和眼色素膜炎为表现的慢性、复发性综合征，后人称为白塞病(Behcet's disease)，又称白塞综合征(Behcet's syndrome)或眼、口、生殖器综合征(ocular-oral-genital syndrome)。实际上，早在公元前5世纪古希腊哲学家和医学家希波克拉底(Hippcrates)就曾记载过本病的眼部表现。我国汉朝张仲景所著《金匮要略》中描述的“狐惑”亦与本病极为相似。Janin于1872年报告本病急性期可反复发生严重的眼色素膜炎(uveitis)，并提出“前房积脓”之概念，得到当时许多学者证实。1906年Reis率先注意到本病皮肤结节红斑样病变，并提出眼病变易合并眼外表现。Bluthe虽然于1908年报道了第一例具有眼、口、生殖器受累的典型病例，但他认为三者之间不过是偶然巧合。Adamantiadis于1930年首次完整地概括了本病的主要表现为虹膜炎伴前房积脓、口腔和生殖器阿弗他溃疡(aphthousulcers)以及皮疹，强调了这些表现的相互联系，并预言这些临床表现可能作为诊断某一特殊临床疾患的重要指标。因此Adamantiadis在Behcet之前已全面描述了本病的初始概念，故此病也称为Adamantiadis-Behcet病。自1937年白塞描述本病三联征后，各地学者开始重视本病，发现其临床表现广泛而复杂，除三联征外，还有关节炎、中枢神经系统受累、大血管病变、内脏散发性溃疡等。现已知白塞病可累及任何器官，为一系统性疾病。
病因
白塞病的病因还不清楚，目前倾向于为一异质性疾病，涉及多种病因。
1．微生物感染
(1)病毒
1937年白塞报告在患者口腔病灶的脓液和渗出物中含有病毒包涵体，将其接种于正常人口腔粘膜能诱发类似病变，此后曾在患者血中查到一些病毒中和抗体。动物感染病毒后也可引发类似于白塞病的病变。因此有些学者认为本病可能与病毒感染有关，尤其是EB病毒和单纯疱疹病毒，但是没有确凿的证据。
(2)细菌
早在1920年Gilbert就提出了细菌感染学说。日本学者认为本病与链球菌感染有关，其根据是：①大多数患者有扁桃体炎和牙龈感染史；②拨牙后继发链球菌菌血症时，可引发白塞病症状；③白塞病和复发性口疮性口炎者的淋巴细胞可被链球菌致敏；④有眼色素膜炎的白塞病患者血清链球菌抗体滴度常高于正常人和非白塞病对照组，且滴度往往于眼病发作前夕或发作期间升高，炎症消退后降低；⑤用链球菌相关抗原可使白塞病患者皮肤过敏，甚至可诱发其疾病急性发作；⑥急性白塞病患者的血液在电镜下观察时，可见类似于L型的链球菌。近年来对链球菌中的Sanguis新菌株的研究颇引人注目，发现此菌株DNA片段含一分子量为36kD的蛋白质，能与患者血清反应；小鼠感染链球菌Sanguis株后，其T细胞活性增强；此菌株也能促进白塞病患者T细胞增生；用其相关抗原KTH-1刺激患者T细胞时，可产生大量的IL-6和加速产生干扰素，因此这一菌株可直接或间接地刺激T细胞免疫反应。此外，欧洲报道本病与葡萄球菌感染有关，而我国则认为与结核杆菌感染有关。
2．遗传素质
本病发病有明显地区性，提示有一定遗传易感性。有证据表明，HLA-B5及其相关的B51亚型为本病的易感基因。例如，沙特阿拉伯患者的HLA-B5(51)检出率为72%，而正常人群中只为26%。日本白塞病患者中HLA-B5(51)57%阳性，而正常人频率仅为12%。我国的初步研究也发现与HLA-B5(51)基因有关，一组资料表明30例患者中53.3%属HLA-B51型，而正常人频率为10.9%。动物实验和人体研究发现HLA-B5(51)基因可触发嗜中性粒细胞功能亢进和使嗜中性粒细胞产生过氧化物的功能增强，这或许与诱发白塞病有关。但在欧美等一些少发地区，本病是否与HLA相关，报道不一。
3．环境因素
日本是白塞病高发区，但侨居在美国的日本后裔患病者并不多见。在高发地区居住或旅行者患病危险性增加，表明环境因素也可能与发病有关。日本从1950年以后本病患者显著增多，考虑环境污染是原因之一，因为患者血中有机农药浓度较对照组高，其中BHC及DDT尤为明显。血清中以钢离子为主的微量元素含量也较高，与疾病发作皇正相关。给予小鼠高铜饮食，可诱发与本病相似的皮肤粘膜及肠道病变。
症状
发病年龄多在30岁以后，以40岁左右最多见。儿童或新生儿发病者也偶有报道。由于本病为一全身性疾病，可累及多个系统。
1．口腔阿弗他溃疡
几乎所有患者都出现复发性口腔阿弗他溃疡，故有人称之为本病的必备症状，且多数患者以此为初发表现。病变常位于颊部粘膜、唇、舌、咽和扁桃体，也可弥散至整个胃肠道。口腔溃疡可单发，也可多发。病变处最初是一圆形红斑，继而出现一针尖大小的水泡或丘疹，48小时内进展到直径2～10cm圆形或卵圆形溃疡，中央为黄色基底，周围呈一边缘较清晰的红晕。疼痛剧烈，以致进食困难。溃疡于1～2周内自行愈合。除较深的舌部溃疡外，很少残留疤痕。口腔溃疡常复发，每例患者周期不同。
2．生殖器溃疡
多发性生殖器溃疡一般在口腔病变后发作，发生率为75%。病变处先出现红斑或丘疹，24～48小时内形成脓疱，最终变成类似口腔病变的溃疡，只是程度比后者更深。女性患者溃疡主要位于外阴和阴道，男性则在阴囊和阴茎处。溃疡也可在肛周或子宫颈处发作。外阴溃疡疼痛较剧，阴道和子宫颈溃疡常无症状，不易察觉。生殖器溃疡1～3周内缓慢消退，残留疤痕，可反复发作，但复发频率低子口腔溃疡。少数患者溃疡持续存在，经久不愈。
3．眼部病变
60～80%患者眼部受累，极少伴有全身症状，无明显诱因反复发作，导致视力下降或失明，甚至失明后还可发作，是本病致残最主要的原因。男性眼部受累较女性常见，且病变较重。眼病变包括前色素膜炎、后色素膜炎、视网膜血管炎和视神经病变。主要临床表现为视物模糊、视力减退、眼球充血、眼球痛、畏光流泪、异物感以及飞蚊症等。
(1)色素膜炎
在流行地区，白塞病为引起眼色素膜炎最常见的疾病。过去，前色素膜炎伴前房积脓往往导致失明，近年来可能由于局部和全身应用糖皮质激素，前房积脓已不多见，后色素膜炎以及视网膜和玻璃体病变才是失明最主要的原因。但在某些中东地区前色素膜炎仍较常见，还是引起失明的主要原因之一。眼色素膜炎一般双侧发病，通常是在初始症状6年左右发作。主要症状为视力减退，即使应用糖皮质激素和各种免疫抑制剂，大约30%的患者在起病5年内视力显著减退，甚至失明。
(2)视网膜血管炎
包括视网膜动脉炎和静脉炎，为全身血管炎的标志之一，视网膜静脉炎可并发血栓形成。一旦发生视网膜血管炎，后果严重，双侧视力进行性减退，平均于发病4年内失明。
(3)其他眼病变
炎症还可累及巩膜、角膜、结膜和视神经，引起多种继发性病变，诸如眼底出血、玻璃体混浊、青光眼等，影响视力，很难恢复。
(4)眼科学检查
用裂隙灯检查眼色素膜前段和后段，间接眼底镜检查后段，静脉注射荧光素行眼底造影，均是必要的眼科学检查。如果在前房发现角膜沉积以及玻璃体细胞浸润，表明色素膜炎活动，荧光眼底造影常显示视网膜和视盘弥漫性斑点，是血管渗透性增强的标志，后色素膜炎比前色素膜炎更为明显，即使缓解期也能发现这一改变。
4．皮肤病变
发病率高，达56~99%，为本病主要表现之一。皮损表现多样，以结节红斑样病变及毛囊炎样皮疹最常见。白塞病患者普遍存在非特异性皮肤过敏，以此作为诊断依据之一的针刺反应(pathergy reaction)的阳性率较高。皮肤病变几乎总是和口腔粘膜病变同时发作，有人称之为皮肤粘膜综合征。但皮肤病变与眼病变常不平行。引起皮肤病变的主要原因是皮下血管炎和皮肤高敏性反应。
(1)结节红斑样病变
本型在我国最常见，皮损主要位于下肢，尤其是小腿，偶尔也可在前臂和躯干部出现，急性发作，圆形或卵圆形，黄豆至胡桃大小，轻度隆起，色鲜红、淡红或紫红，境界不太清楚，质地多偏硬，伴有轻度疼痛和触痛。病变常为多个，偶尔可沿某一静脉走向融合。皮损多于1个月内自行消退，极少破溃结痂，但可残留色素沉着斑。反复发作后，色素斑深浅不一。即使多次复发，也不会出现皮肤萎缩。部分患者出现小结节状而周围有较宽的红晕，称为红晕现象，颇具特征性。
(2)毛囊炎样皮疹
也是一种常见的皮损，在某些地区比结节红斑样病变更多见。当皮肤病变为白塞病初始症状时，往往是此种病变。毛囊炎样皮疹的特点是浸润基底大，顶端脓头小，周围红晕宽。皮损多局限于上下肢和头面部（位于头面、颈背部又称为痤疮样皮疹），初为鲜红色，针尖至黄豆大小、稍有压痛的丘疹，局限于毛囊处。皮疹虽数量较多，但不融合，偶可自行消退，但多数形成脓疱，继而结痂。偶尔当痂脱落后见类似于口腔溃疡的溃疡灶，边缘清晰，周围呈红晕，此即所谓“皮肤阿弗他”现象，见于大腿和臀部。脓疱形成后疼痛明显，抗生素治疗无效。皮疹一般2周左右消退，但反复发作，夏季为重。
(3)非特异性皮肤过敏
白塞病患者在一般性损伤部位可形成水泡、肿胀、无菌性脓疱、毛囊炎样皮疹或结节性红斑样病变，4～5天自然消退，皮肤注射部位也可形成皮下结节，这种皮肤非特异性反应在白塞病患者中普遍存在，可作为一种诊断指征。针刺反应是指皮内针刺或注射生理盐水观察是否有上述现象发生，凡针刺48小时后，局部针眼处有毛囊炎样小红点或脓疱者为阳性；48小时局部无异常者为阴性。针刺反应在我国阳性率为62.2%，对照组仅4%，正常人为0。其他国家阳性率不一，日本和土耳其与中国相似，阳性率可高达75%，但欧美报道仅10%左右。本病活动期时阳性率高于缓解期，所以针刺反应也可试用于判断疾病活动度。判断针刺反应须注意如下几点：判定结果应在48小时以后，以免对照组产生假阳性；同时多点穿刺可提高阳性率；针愈粗愈钝，阳性率愈高，反应也较强。
此外，皮肤表现还包括蜂窝织炎样病变，主要位于下肢，有时也可出现在手指处。其他少见病变尚有坏疽性脓皮样病变、Sweet综合征、多形红斑、自发性圆形瘀斑、可触性紫癜、糠疹样苔癣等。
5．关节炎
白塞病患者可发生关节炎，发病率为31～61.1%。亚急性或慢性发作，大小关节均可受累，膝关节最常见，其次是踝关节、腕关节和肘关节。脊柱、骶髂关节以及远端指（趾）关节受累者比较少见。受累关节可以单侧、双侧或多发。主要症状为疼痛和酸痛，阴冷天加重，有些患者还有明显的晨僵。关节炎常反复发作，但关节红肿少见，也极少变形。滑液分析呈炎性改变，白细胞计数(1.1～17.3)×109/L，以多核细胞为主，C3、C4降低，由于白塞病偶可影响骶髂关节，与强直性脊柱炎颇难鉴别，所以过去曾将其称为血清阴性脊柱关节病。白塞病关节炎具有自限性。
6．神经系统损害
本病侵犯神经系统时，又称为神经白塞病(neuro-Behcet's disease)。早年认为较少见，近年来发病率在30%左右。神经白塞病特点：男性发病高于女性，病变也较严重；从发病到神经系统受累平均间隔1～3年；与眼症状不平行，当眼症状严重时，很少有神经系统受累表现，反之出现神经白塞病时，眼病变可有好转；中枢神经系统受累较周围神经多见，后者一般病变较轻，仅表现为麻木等不适；神经系统受损部位可局灶，也可呈弥漫性，出现多种复杂的神经和精神症状；治疗效果差。神经系统损害是白塞病严重的并发症之一，也是患者死亡的主要原因。
脑膜脑炎是神经白塞病典型的临床表现，患者可头痛、发热、颈项强直以及脑脊液中细胞数增多，但细菌学检查阴性。脑膜脑炎也可影响脑干和小脑，除出现脑膜刺激征外，还有四肢轻瘫、失语、小脑共济失调和假性球麻痹。同皮肤粘膜病变一样，脑膜脑炎反复发作，病损加重。此外，有的白塞病患者伴发颅内压增高，表现为慢性头痛、视物模糊，严重时视乳头水肿、颅内压可达3.92kPa(400mmH2O)。颅内压增高的原因为颅内硬脑膜静脉窦血栓形成。
早年报道中枢神经系统受累者预后不佳，死亡率可高达41%，近年来已大为减少，可能与轻症患者增多、早期诊断和及时治疗有关。不过，神经白塞病患者的病情仍很严重，例如有人观察52例神经白塞病患者，17%卧床不起，12%只能依靠轮椅活动，还有32%患者轻度残疾。
7．血管损害
当白塞病累及大动脉和大静脉时称为血管白塞病(vasculo-Behcet's disease，angio-Behce't disease)。发病率10～37%，包括静脉阻塞、动脉阻塞和动脉瘤形成，静脉受累远比动脉多见，主要是静脉血栓形成，在全身性疾病中，白塞病是静脉血栓形成最常见的原因，如Hamza报道有22%的白塞病患者有静脉血栓形成。动脉受累者占5%，动脉和静脉一般不会同时受累。最易受累的血管为下肢静脉和腔静脉，临床表现随受损的血管而异。如上腔静脉血栓形成可表现上腔静脉阻塞综合征，肝静脉阻塞出现Budd-Chiari综合征。形成动脉瘤的机会比动脉阻塞多见，多数为单个动脉瘤，少数患者可有多个动脉瘤，主要见于主动脉，尤其是腹主动脉和胸主动脉，其次是肺动脉。血管白塞病也是致死的重要原因。
8．消化道损害
日本学者主张将表现消化道症状的白塞病称为肠白塞病(intestinal Behcet's disease)消化道表现在本病并不少见，消化道的任何部位均可出现病变，回盲部多见，以溃疡最常见。溃疡可浅可深，溃疡过深时可并发胃肠穿孔。有的白塞病患者发生消化道出血，引起出血的原因或继发于胃肠道溃疡，或由于胃肠粘膜下血管病变破裂所致。
9．其他表现
白塞病累及心脏时，患者可有心悸、心绞痛、慢性心功能不全以及心脏杂音，但肺部表现不太常见，主要为咯血，可能是肺动脉瘤形成支气管瘘所引起。咯血量常较多，有因此而死亡者，是白塞病预后不佳的指征之一。肺部的另外常见表现是咳嗽、胸膜炎、脯动脉瘤、肺栓塞以及气管支气管溃疡等。本病肾脏受累发病率尚不清楚，报道1/3患者出现蛋白尿和（或）血尿，呈间歇性发作。肾动脉受累可形成肾性高血压。发生肾功能衰竭比较少见。副睾炎是白塞病特异性较高的症状之一，日本发病率较高，症状类似于结核性副睾炎，如睾丸部肿胀、压痛等，但呈一过性反复发作，也有少数患者长时间发病。此外，部分患者急性发作时伴有高热、疲倦、食欲不振、易出汗等全身症状，也可有全身淋巴结肿大。长期低热者亦不少见。
诊断
白塞病无特异性的病理学和实验室诊断指标，诊断有赖于典型的临床特征和对各种临床表现的综合分析。由于本病临床谱广，症状常相继出现，各患者之间的临床表现
尽相同，一些复杂的白塞病常不易及时确诊。目前，国内外常用如下几个诊断标准。
1．Mason与Barnes标准（M+B标准）
1969年Mason和Barnes把白塞病临床表现分为主要指标和次要指标。主要指标为口腔溃疡、外阴溃疡、眼和皮肤病变。次要指标是胃肠道病变、血栓性静脉炎、心血管病变、关节炎、中枢神经病变以及白塞病家族史。凡有3个主要或2个主要伴2个次要指标者可诊断为白塞病。
2．O'Duffy标准
O'Duffy将白塞病分为完全型和不完全型，诊断标准如下：凡有反复口腔或阴部溃疡，同时伴有下列4个症状：眼色素膜炎、关节炎、结节红斑样皮肤血管炎和脑膜脑炎2个或以上者，可诊为完全型，只伴有一个则为不完全型。
3．陈寿坡与张孝骞标准（陈张氏标准）
陈寿坡与张孝骞认为O'Duffy提出将本病分为完全型和不完全型是可取的，并将白塞病的临床床表现分为基本症状和特殊症状两大类，诊断也有完全型和不完全型（见表1）。
临床表现分类 | 基本症状 | 1．口腔溃疡 2．阴部溃疡 3．眼色素膜炎 |
临床表现分类 | 特殊症状（除外其他病因者） | 1．皮肤病变：结节红斑、多形红斑，针眼处小脓疱等 2．关节炎 3．血管病变：血栓性静脉炎、大静脉血栓形成、动脉炎、动脉瘤等 4．肺部病变：咯血、非特异性肺内阴影、肺间质纤维化等 5．胃肠道病变：非特异性溃疡、消化道出血、穿孔等 6．泌尿系统病变：肾实质损害、膀胱溃疡、血尿、副睾炎等 7．神经系统病变：颅神经损害、偏瘫、假性球麻痹、脑膜脑炎等 |
诊断标准 | 完全型白塞病 | 1．具有3个基本症状 2．或具有2个基本症状和2个或2个以上特殊症状 |
诊断标准 | 不完全型白塞病 | 1．具有2个基本症状 2．或具有1个基本症状和2个或2个以上的特殊症状 |
4．日本1987年修订标准（日本修订标准）
日本于1972年成立了白塞病研究会，根据当时流行病学调查，制定了诊断标准。1979年和1984年又进行了2次全国性流行病学调查，并于1982年和1987年2次修订其诊断标准。1987年修订标准较为完善，被许多国家采用（见表2）。
主要症状 | 1．反复口腔阿弗他溃疡 2．皮肤病变：结节红斑、皮下血栓性静脉炎、毛囊炎样皮疹、痤疮样皮疹 3．眼病变：虹膜睫状体炎、视网膜炎 4．外阴溃疡 |
次要症状 | 1．无畸形关节炎 2．副睾炎 3．回盲部溃疡为主的消化系统病变 4．血管病变 5．中度以上的中枢神经病变 |
诊断标准 | 1．完全型：病程中有4个主要症状出现 2．不完全型：①病程中有3个主要或2个主要伴2个次要症状；②病程中有典型眼病变及另一主要症状或2个次要症状 3．可疑者：有主要症状出现，但尚不够诊断标准，或者是反复出现次要症状并有恶化倾向 4．特殊类型：肠白塞病、血管白塞病、神经白塞病 |
有助于诊断的方法 | 1．皮肤针刺反应 2．炎症反应迹象：血沉上升，血清CRP阳性，外周血白细胞增多 3．HLA-B51(B5)阳性 |
5．国际白塞病委员会分类诊断标准（国际标准）
1977-1993年共举办了6届国际白塞病会议，其中1989年9月美国第五届国际白塞病会议上，国际白塞病委员会根据各国所用诊断标准，经过讨论提出了新的、简化的国际分类标准，此标准是否普遍适用与完善，有待各地进一步总结验证。
(1)反复口腔溃疡：由医师观察到或患者诉说有阿弗他溃疡，1年内反复发作3次
(2)反复生殖器溃疡：由医师观察到或患者诉说生殖器有阿弗他溃疡或疤痕，尤其是男性
(3)眼病变：前和（或）后色素膜炎，裂隙灯检查时玻璃体内可见有细脆，视网膜血管炎
(4)皮肤病变：结节红斑样病变、假性毛囊炎、脓性丘疹、痤疮样皮疹。（未服用糖皮质激素而出现者）
(5)针刺试验阳性：以无菌20号或更小针头，斜行人刺皮内，经24-48小时后由医师看结果判定。
凡有反复口腔溃疡并伴有其余4项中2项以上者，可诊为本病。
其他与本病密切相关并有利于本病诊断的症状有：关节痛（关节炎）、皮下栓塞性静脉炎、深部静脉栓塞、动脉栓塞和（或）动脉瘤、中枢神经病变、消化道溃疡、副睾炎和家族史。
6．Dilsen诊断标准
Dilsen在其诊断标准中强调了针刺反应的意义，提出临床观察针刺反应阳性至少应与白塞病诊断标准中的其他基本症状相等（表3），而且针刺反应试验操作简便，对门诊病人也较方便，但在某些地区针刺反应阳性率较低。
特异性试验 | 针刺反应(+) |
主要症状 | ①反复口腔溃疡；②外阴溃疡；③皮肤及眼病变；④血栓性静脉炎 |
次要症状 | ①周围神经炎；②神经精神症状；③胃肠道症状；④肺胸膜症状；⑥动脉病变；⑥副睾炎 |
肯定诊断者 | ①针刺反应(+)加另一项主要或次要症状 ②针刺反应(±)加2项主要或1项主要、2项次要症状 ③针刺反应(-)加3项主要或2项次主要、2项次要症状 |
可疑者 | ①针刺反应(±)加1项主要或l项次要症状 ②针刺反应(-)加2项主要或1项主要、2项次要症状 |
注：针刺反应判断标准：针刺48小时后，局部针眼处有毛囊炎样小红点为(+)；如局部除出现小红点外，还有脓疱者为(++)；如局部针眼处有拟似毛囊炎样小红点为(±)；48小时局部无异常者为(-)。
治疗
主要有糖皮质激素、免疫抑制剂和免疫调节剂、白细胞功能抑制剂、非甾体抗炎药以及中药。
1．糖皮质激素类药物
口服糖皮质激素类药物能缓解本病血管炎症。不过，其作用短暂，如对眼色素膜炎虽有缓解作用，一旦减量或停药，病情随即加重。如长期大量用药，易出现副作用，反而给患者增添危害。故目前糖皮质激素类药物主要用于重症患者，往往需要与免疫抑制剂或秋水仙碱等联合用药，疗程宜短，用药中应严密观察其副作用。常用方法如下：对严重眼色素膜炎，泼尼松每天30～60mg，有效时前房积脓通常于1周内消退，10～15天后开始减量，疗程不宜超过3个月。长期用药可加速视网膜血管闭塞，风险反而更大；神经白塞病急性发作时，给予泼尼松60～100mg/日，或加免疫抑制剂，至症状消退、 脑脊液。陕复正常后，逐渐减量至10～15mg/日，维持一段时间后停药，也有人认为糖皮质激素类药物对神经白塞病无明显效果，尤其是慢性发病、有精神症状、肢体瘫痪之年轻患者；大动脉炎为糖皮质激素类药物用药指征，泼尼松40～60mg/日，最好与烷化剂合用，病情缓解后逐渐减药。大静脉受累时运用泼尼松可促进血栓形成，因而不主张应用这类药物治疗；严重的皮肤病变和关节疼痛，短期内日服糖皮质激素类药物，症状常迅速缓解，然后及时减量、停药。糖皮质激素对口腔溃疡的疗效不明显，口腔病变不是全身应用这类药物的指征。
2．免疫抑制剂
此类药物对本病有一定疗效，重要脏器受损可考虑首选，但对用药种类、剂量、疗程以及具体的适应证还有不同意见。此类药物毒副作用较大，用药前先要权衡利弊，用药期间应严密观察。
(1)苯丁酸氮芥(chlorambucil)：它对眼色素膜炎疗效颇佳，还能预防神经白塞病复发，用药过程中口腔阿弗他溃疡和其他表现减弱甚或消失。苯丁酸氮芥50～100mg/日，口服，急性炎症缓解后逐渐减量至2～4mg/日维持治疗。如炎症复发，可再用初始量。总疗程4年左右，用药时密切监测外周血象，如果白细胞少于3×107/L，及时停药。其他副作用尚有：致癌作用、无精症、闭经以及毛发脱落等。
(2)环孢菌素A (cyclosporine A)：若苯丁酸氮芥对眼色素膜炎无效或患者不能耐受时，可试用环孢菌素A。口腔阿弗他溃疡及皮肤症状也是其适应证。环孢菌素A初始剂量一般每日5mg/kg体重，根据副作用，血药浓度及临床效果增加或减少用量。血中有效初始浓度在50-200g/L，维持治疗2周后，逐渐减量。环孢菌素A禁忌症主要为：非急性眼病变，诸如视神经萎缩、眼肌变性和眼肌穿孔；肾和（或）肝功能紊乱；伴高血压的神经白塞病。
(3)环磷酰胺(cyclophosphamide)：环磷酰胺冲击疗法治疗后色素膜炎和（或）视网膜血管炎最为有效，对前色素膜炎和视神经炎也有效，但逊予环孢菌素A。通常用环磷酰胺每月1g/m2静脉滴注冲击。可有脱发、恶心、呕吐等副作用。若改为静脉注射环磷酰胺每月0.5g/m2体表面积，加以口服泼尼松龙每日0.5mg/kg体重，疗效同大剂量冲击一样有效，副作用相对较小。
(4)FK506：日本学者报告单用FK506治疗难治性眼色素膜炎有一定效果，患者多为对环孢菌素A无反应者。疗效与剂量大小有关，每日0.05mg/kg体重时，有效率为38%；每日0.mg/kg体重时，60%有效；每日0.15mg/kg体重时，83%有效；每日0.2mg/kg体重时，79%有效。因而以每日0.1～0.15mg/kg体重剂量比较合适，此时血中粗浓度一般在15～25/Lg/L。主要副作用为肾功能损害、神经症状及胃肠道症状。
用于白塞病的免疫抑制剂还有硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、千金藤素等。
3．免疫调节荆
这类药物有左旋咪唑、转移因子、D-青霉胺等，对眼色素膜炎以及皮肤粘膜有一定效果，但各家认识并不一致。干扰素系生物反应调节剂，具有抗病毒、抗增生及调节免疫机能作用，对皮肤粘膜病变有效，但对眼及其他系统病变的疗效还不肯定。
4．白细胞功能抑制剂
代表药物是秋水仙碱(colchicirie)，具有抗嗜中性粒细胞趋化作用，也有一定免疫调节作用。对色素膜炎可能有效，还能防止口腔溃疡，也可试用于关节炎和静脉炎。常用剂量为0.5mg/次，日服2次。
5．非甾体抗炎药
主要是对症治疗，对皮肤及生殖器溃疡疼痛有一定效果。白塞病关节症状一般不重，有自限性，可用非甾体抗炎药控制。
6．中药
我国应用中药雷公藤治疗白塞病已达数百例，临床观察起效较快、疗效较好，且副作用较糖皮质激素小，可随时停药，停药后无反跳现象。一般用雷公藤总甙片每日1mg/kg体重，疗程2～3个月。部分患者口腔溃疡愈合加速，皮下结节消退，关节止痛，对视力恢复也有一定帮助，但对肠道症状控制不满意。
7．其他药物
如果患者肯定有结核病，应给予以异烟肼和福平为主的正规抗结核治疗，眼压升高时，口服双氢克尿噻、乙酰唑胺等利尿剂降低眼压。Mecobalamin (MB12)具有保护髓鞘、促进神经修复以及免疫调节作用，每日3～5mg静脉滴注，疗程1～2周，部分神经白塞病患者症状可获改善。Isoprinosine(IP)为一抗病毒药物，尤其是对单纯疱疹病毒有效，且有免疫增强作用，4000mg/日口服治疗神经白塞病，8个月后，原来用糖皮质激素治疗无效的患者中有一部分病人的中枢神经系统症状有所改善，其他治疗神经白塞病的药物有：各种抗精神病药、脑循环改变药以及脑代谢激活剂。抗胆碱药及柳氮磺胺吡啶对肠白塞病有效，可试用。对于有血栓性病变者应慎重使用抗凝剂，不可骤然停用，以免出现反跳现象，反而使血栓性病变更为严重。促进纤维蛋白溶解的药物具有减轻血栓性疾病、改善血运的效果，必要时可试用。如有肺动脉炎，应避免用肝素和华法令，以免引起大咯血。
