探索体细胞治疗规范管理新模式

    □  本报实习记者 康绍博

    近日，国家卫生健康委员会发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》（以下简称《办法》）。对此，有医疗从业人员认为体细胞临床研究迎来了“春天”，有企业关注体细胞治疗从临床研究到转化应用的经济效益，还有业内人士担忧细胞治疗项目标准会因此降低。

    为准确解读、分析《办法》的意义及其发布后的影响，记者采访了行业相关专家。

    明确“并行”的管理模式

    “《办法》明确了体细胞治疗作为药品和医疗技术进行‘并行’管理的模式，以及细胞治疗临床研究及转化应用的管理要求。”中国医学科学院基础医学研究所研究员胡晓年表示，近年来，我国一直在探索如何对细胞治疗进行规范管理，2017年12月，国家药品监管部门发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，规范和指导此类产品按照药品管理规范进行研究、开发与评价。“如果体细胞治疗只有药品申报一条路可走，不利于患者及时获得体细胞治疗带来的益处；如果体细胞治疗的临床研究门槛过低，又不利于创新发展和保护受试者权益。”胡晓年说。

    对体细胞治疗采取“并行”管理的模式，也取决于细胞治疗自身的独特性。北京医院生物治疗中心主任马洁表示，细胞治疗需要药品生产企业利用人体活细胞进行加工，具有药品的“生产属性”；而细胞治疗的启动及能否发挥作用，取决于医生的临床经验和对病人状态进行分析后的决策。中国医药生物技术协会秘书长吴朝晖进一步说明了细胞治疗与药品的区别：“细胞是活的，制备要求更高，难以按照传统药品大批量生产和运输。此外，细胞是个性化的，在治疗过程中针对性更强，并非像传统药品一样面向某个群体。”

    “《办法》的发布对患者是一大利好。”马洁认为，《办法》的发布意味着有能力、符合条件的医疗机构可以加大对体细胞治疗的临床研究力度，从而提高治疗效果；而体细胞治疗临床应用的费用按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》有关要求确定，可有效控制患者接受细胞治疗的成本。

    临床实际应用标准严格

    《办法》准许符合条件的医疗机构将体细胞治疗研究转入临床应用，有人担心研究细胞治疗的医疗机构大量涌现，导致“魏则西事件”再次发生。

    针对此类质疑，马洁表示，《办法》对医疗机构设定了严格的标准，可以起到规范其临床研究的作用。“目前，临床研究多数是医疗机构自行决定开展的，缺少外部管理。《办法》的出台和实施将加强临床研究管理。”马洁告诉记者，根据《办法》，正在开展体细胞治疗临床研究的医疗机构，应当在《办法》发布之日起30个工作日内履行备案程序；国家卫健委会组织专家进行督导检查，对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见。

    仔细阅读《办法》第二章第八条可知，开展体细胞治疗临床研究和转化应用的门槛较高，医疗机构须为三级甲等，具有与所开展体细胞治疗项目相应诊疗科目并完成药物临床试验机构备案，承担过省级及以上科技部门或卫生健康行政部门立项的体细胞治疗领域研究项目，符合《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》的要求，满足体细胞制备所需要的实验室以及相应的设施设备等。

    “临床研究到转化应用这条路并不容易走，对医疗机构、研究及转化应用项目均提出了较高要求，不是所有的医疗机构都可以走下来的。”吴朝晖表示，《办法》的总体基调仍是严管，相关医疗机构应有清醒的认识。他进一步说明，《办法》规定，国家卫健委将参照《药品生产质量管理规范》的基本原则组织制定和发布《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》，不会放松医疗机构将体细胞临床研究转入实际应用的各类标准。

    此外，国家卫健委还会采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查，并将检查结果公示。

    吴朝晖还特别提出，医疗机构相关研究应用不会与企业已经按照药品申报的细胞治疗产品产生冲突。他解释称，《办法》规定国家卫健委对细胞治疗转化应用项目进行动态目录管理，主要包括对某些不具备产业化，或者比较前沿、产业化前景不明朗的细胞治疗项目，与可产业化的项目或已经上市的细胞治疗产品错位发展，一旦目录内同类细胞治疗产品获得药监部门的临床批件或药品批准文号后，就应当移出目录，给产品上市让路。